Optometrist tests young girl's vision in clinic
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LA RASSEGNA STANCA – NON STAMPA – DI TONI VENTURATO

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LA RASSEGNA STANCA

C’e’ una storia che comincia negli anni Novanta, in una sala di dissezione ad Harvard, quando due studenti si trovano davanti allo stesso cervello da sezionare.

Lei si chiama Jean Bennett, ha un dottorato in zoologia e una convinzione: la terapia genica puo’ curare le malattie alla radice. Lui e’ Albert Maguire, un chirurgo oftalmico che da tempo studia la retina.

A un certo punto Maguire si volta e le chiede: ‘Secondo te possiamo farlo?’. Lei risponde di si’.

Allora non sapevano quanto sarebbe stato difficile. Non sapevano che sarebbero serviti venticinque anni. Non sapevano che avrebbero adottato due dei cani usati negli esperimenti, quelli a cui avevano ridato la vista.

Bennett e Maguire hanno sviluppato la prima terapia genica approvata dalla FDA per una malattia genetica. Si chiama Luxturna e cura una forma di cecita’ infantile. I bambini che nascono con questa malattia vedono solo luci fortissime, e col tempo perdono anche quelle. Oggi quei bambini vedono.

Il momento decisivo arriva nel 2000. I ricercatori hanno quattro cuccioli con la stessa mutazione genetica che causa la cecita’ negli umani. Iniettano la terapia in un occhio di tre cuccioli. Una settimana dopo i cani corrono senza sbattere contro gli oggetti e rubano crocchette da ciotole che prima non riuscivano nemmeno a vedere. Bennett lo ricorda ancora: ‘E’ stato un vero momento eureka’.

Poi entra in scena Katherine High, una scienziata che sa trasformare una scoperta in una cura per i pazienti. Insieme avviano la sperimentazione clinica. Nel 2017 la FDA approva Luxturna. Oggi circa mille persone sono state trattate negli Stati Uniti.

Lo scorso aprile i tre hanno vinto il Breakthrough Prize, tre milioni di dollari, quello che chiamano l’Oscar della Scienza. Bennett ripensa alle storie delle famiglie e dice: ‘Mi vengono ancora le lacrime’.

C’e’ voluto un quarto di secolo per arrivare qui. Una coppia di scienziati che si e’ sposata e ha continuato a lavorare insieme. Una terza persona che ha creduto nel progetto. Due cani adottati che ogni giorno gli ricordano perche’ hanno cominciato.

E una generazione di bambini che adesso vede il mondo.

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